1月31日,華中科技大學附屬同濟醫院神經內科王偉教授團隊一項最新研究成果在《美國科學院院報》刊發,該團隊結合單細胞測序、免疫組庫等技術對CAR-T細胞治療自身免疫性疾病的潛在分子機制,以及治療后的免疫微環境重塑等進行了深入描繪。這是王偉團隊繼應用CAR-T成功治療視神經脊髓炎后在自身免疫病領域中的又一突破。
受訪單位供圖
日前,王偉團隊還在全球率先應用靶向成熟B細胞抗原(BCMA)的CAR-T細胞(CT103A)對復發難治性免疫介導的壞死性肌病進行治療,并取得顯著的臨床療效。
7年前,18歲的鄧先生正準備高考,突然四肢無力疼痛,且情況急劇惡化。在同濟醫院,他被確診為免疫介導的壞死性肌病,并開始接受多種免疫治療,但病情仍反復。
王偉介紹,免疫介導的壞死性肌病是一種與自身抗體相關的自身免疫性疾病,分為多種亞型,鄧先生患的是抗SRP抗體陽性的免疫介導的壞死性肌病,是難治性程度和致殘率最高的亞型之一,通常需接受高強度、聯合、長期免疫抑制治療。然而這些傳統治療方式的臨床效果相對有限,并存在較高復發風險。
CAR-T細胞治療是一種基于基因編輯的細胞治療方法,通過把患者自體的T細胞分離提取出來,在體外進行基因編輯,增加靶向特異抗原的CAR作為導航,變成具有定向殺傷作用的CAR-T細胞。這些CAR-T細胞回輸到患者體內,可自行擴增,將靶細胞定向清除。鄧先生接受了靶向BCMA的CAR-T細胞療法。該靶向BCMA的CAR-T藥品目前已獲得國家藥監局批準上市用于治療多發性骨髓瘤。
“CAR-T細胞療法讓鄧先生重獲新生。經治療后,他的肌力逐漸恢復,能回歸正常生活。”王偉說,多名接受CAR-T細胞治療的免疫病患者,在B細胞被CAR-T細胞完全清除后1年左右,會重新生長出來相當于正常水平的B細胞,這些新生的B細胞具有與治療前完全不同的、全新的克隆表型,同時患者體內致病性抗體完全消失,實現了令人欣喜的“免疫重塑”。
1月31日,華中科技大學附屬同濟醫院神經內科王偉教授團隊一項最新研究成果在《美國科學院院報》刊發,該團隊結合單細胞測序、免疫組庫等技術對CAR-T細胞治療自身免疫性疾病的潛在分子機制,以及治療后的免疫微環境重塑等進行了深入描繪。這是王偉團隊繼應用CAR-T成功治療視神經脊髓炎后在自身免疫病領域中的又一突破。
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日前,王偉團隊還在全球率先應用靶向成熟B細胞抗原(BCMA)的CAR-T細胞(CT103A)對復發難治性免疫介導的壞死性肌病進行治療,并取得顯著的臨床療效。
7年前,18歲的鄧先生正準備高考,突然四肢無力疼痛,且情況急劇惡化。在同濟醫院,他被確診為免疫介導的壞死性肌病,并開始接受多種免疫治療,但病情仍反復。
王偉介紹,免疫介導的壞死性肌病是一種與自身抗體相關的自身免疫性疾病,分為多種亞型,鄧先生患的是抗SRP抗體陽性的免疫介導的壞死性肌病,是難治性程度和致殘率最高的亞型之一,通常需接受高強度、聯合、長期免疫抑制治療。然而這些傳統治療方式的臨床效果相對有限,并存在較高復發風險。
CAR-T細胞治療是一種基于基因編輯的細胞治療方法,通過把患者自體的T細胞分離提取出來,在體外進行基因編輯,增加靶向特異抗原的CAR作為導航,變成具有定向殺傷作用的CAR-T細胞。這些CAR-T細胞回輸到患者體內,可自行擴增,將靶細胞定向清除。鄧先生接受了靶向BCMA的CAR-T細胞療法。該靶向BCMA的CAR-T藥品目前已獲得國家藥監局批準上市用于治療多發性骨髓瘤。
“CAR-T細胞療法讓鄧先生重獲新生。經治療后,他的肌力逐漸恢復,能回歸正常生活。”王偉說,多名接受CAR-T細胞治療的免疫病患者,在B細胞被CAR-T細胞完全清除后1年左右,會重新生長出來相當于正常水平的B細胞,這些新生的B細胞具有與治療前完全不同的、全新的克隆表型,同時患者體內致病性抗體完全消失,實現了令人欣喜的“免疫重塑”。
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