近日，美國聯合治療公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）以創新性新藥（IND）方式批準了該公司的UKidney異種腎移植臨床試驗申請。這標志著美國進一步加速異種器官移植研究進程，也意味著聯合治療公司在開發異種移植技術解決器官短缺問題方面邁出了重要一步。
據了解，UKidney是聯合治療公司開發的一種用于異種移植的基因編輯豬腎臟。該臨床試驗將首先招募6名終末期腎病患者，隨后擴展至50名入組患者，旨在評估UKidney在終末期腎病患者中的安全性和有效性，進而向FDA提交生物制品許可申請（BLA）。
臨床試驗“融合”推進
“不同于任何一款藥物上市必須經過I-II-III期臨床試驗，這次UKidney異種移植臨床試驗將I-II-III期臨床試驗‘融合’推進，從而加速異種器官移植的臨床研究進程。”華中科技大學同濟醫院器官移植研究所教授、同濟醫院器官獲取組織首席顧問陳忠華在接受《醫學科學報》采訪時表示，此前美國FDA均以“同情醫療”的許可方式批準了5例異種器官移植，其中包括2例心臟移植和3例腎臟移植。
UKidney異種移植臨床試驗有著嚴格的入組條件和排除條件。終末期腎病患者須滿足傳統的同種異體腎移植手術無法實施、5年內很難等到合適的腎源以及等待過程中可能出現死亡等才予以入組。同時，入組患者須排除有其他器官需要移植、晚期的心血管疾病、嚴重外周血管疾病、嚴重精神系統疾病、以及醫從性差等情況。
上述臨床試驗是一項多中心、開放式研究，入組終末期腎病患者將接受UKidney移植，隨后進行24周的移植后隨訪。既包括入組患者存活率、UKidney存活率、腎小球濾過率的變化等有效性終點，也包括不良事件和嚴重不良事件的發生率、全因死亡率以及蛋白尿、機會性感染等發生率的安全性終點。
陳忠華表示，該研究在隊列設計上也非常謹慎。第一個隊列將由6例移植組成。第一例和第二例移植之間設有12周的觀察間隔期，在最后一例到達12周后，由獨立監測委員會詳細審查安全性和有效性的相關數據，以決定研究是否應進入下一個隊列。
“此次FDA批準臨床試驗的信息正好是在第3例異種腎移植病人存活突破70天記錄的時間點上發布的新聞，具有一定的歷史意義。30年前， 美國匹茲堡大學醫院Thomas E. Starzl教授將一個狒狒的肝臟移植到患者體內，存活時間剛好也是70天，這是醫學期刊上到目前為止的最長記錄。”陳忠華補充說。
“FDA的批準是我們朝著實現異種移植目標邁出的重要一步。我們相信，UKidney有潛力為成千上萬等待腎移植的患者帶來希望。”聯合治療公司首席執行官Martine Rothblatt表示，公司計劃在未來幾年內逐步擴大試驗規模，并期待UKidney能夠成為終末期腎病患者的可行治療選擇。
異種腎移植走向臨床成為可能
器官資源嚴重短缺是全球性難題。根據美國腎臟基金會的統計，美國有超過557000名患者因腎臟無法工作而接受透析治療。2009年的一項研究顯示，美國60歲以上被列入移植等待名單的腎移植患者中，有52%在等待移植的五年內死亡。
器官移植作為挽救器官衰竭終末期患者的唯一有效手段，以豬為供體的異種器官來源可能是解決這一難題的有效途徑之一。去年3月16日，美國馬薩諸塞州總醫院的外科團隊完成全球首例人類接受經基因編輯的豬腎臟移植手術。接受豬腎移植的是一位62歲終末期腎衰竭患者。該移植手術獲得了美國食品藥品監督管理局的“同情醫療”許可。
移植的腎臟取自一頭經過了基因組編輯的小型豬，其中69個動物基因被修改。這些編輯的基因組旨在防止捐贈器官的排斥反應，并降低器官中病毒感染接受者的風險。
全球首例人類接受經基因編輯的豬腎臟移植手術的初步成功，燃起了研究人員對豬器官進行更大規模臨床試驗的希望。這樣的試驗可能會將“異種移植”帶入臨床。
陳忠華特別指出：“此次臨床研究計劃中特別強調了對‘動物源性傳染病’的監測。因為該公司培育的UKidney 豬僅僅只是針對有利于長期存活的10個基因進行了編輯，并沒有采用基因編輯手段徹底滅活豬內源性逆轉錄病毒（PERVs）A和B。在免疫抑制方案的壓制下， PERV-A和PERV-B是否會在人體內活躍起來并感染人體細胞？關于這方面的臨床研究目前還是真空地帶。從這個角度出發，這次臨床研究也算是試圖填補這項空白。”
本文鏈接：美國批準異種腎移植臨床試驗，終末期腎病患者有望用上“豬腎”http://m.lensthegame.com/show-11-17037-0.html
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